Айс
389.86 435.32 6.12

В Европе одобрили первую генную терапию для детей

В Европе одобрили первую генную терапию для детей

Первая в мире генная терапия для детей, разработанная итальянскими учеными и заключающаяся в «ремонте» дефектных генов, получила одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕАЛС).

Как сообщает Reuters, создателями терапии Strimvelis являются итальянские ученые и специалисты из международной фармацевтической компании GlaxoSmithKline. В 2014 году, согласно официальному отчету, компания инвестировала в научные исследования более 3 млрд британских фунтов. Речь идет о лечении редкого и тяжелого иммунного заболевания ADA-SCID (ADA Severe Combined Immune Deficiency), вызываемого дефицитом утилизирующего пурины фермента аденозиндеаминазы. У больного ребенка перестают формироваться лейкоциты. В 2012 году заболевание пробовали лечить стволовыми клетками, однако клинического подтверждения эффективности метода найдено не было. Единственная существовавшая до сих пор терапия – донорство костного мозга. Но найти подходящего донора удается не всегда.

По данным информагентства, ежегодно в Европе рождаются 15 детей, которым ставят диагноз ADA-SCID. Без пересадки костного мозга и восстановления иммунной функции они редко доживают до двух лет. При этом, чтобы прожить какое-то время, дети должны содержаться в идеально стерильных условиях.

Strimvelis стала первой в мире одобренной детской генной терапией. Ранее уже была одобрена взрослая терапия Glybera UniQure, с помощью которой лечат редкие заболевания крови.

Источник: Naked Science
Нашли ошибку? Выделите слово и нажмите Ctrl+Enter

Комментарии

Читайте также

Как питаться при коронавирусе - ВОЗ дала рекомендации

11:41

Ученые назвали продолжительность здорового сна

10:22

Раскрыта опасность электронных сигарет для легких

15:39

Жёлтые лучше белых? Семь мифов о зубах

15:53

Для сердца и почек. Диетолог — о том, кому полезно есть редьку

12:40

Раскрыт ранний симптом коронавируса

15:32
Азпп
Наверх

Подпишись на новости Times kz!